细胞基因技术（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。
细胞基因治疗的优势
01 丨 针对性强
治疗肿瘤针对性强，具有很高的靶向性，效果显着，在杀伤癌细胞时基本上不损伤正常组织。
02 丨 作用机制独特
具有非细胞毒性，效果显著、无毒和好的耐受性。
03 丨 副作用和不良反应少
与传统手术及放、化疗方法相比，基本无副作用和不良反应，治疗过程中病人不会产生痛苦。
发展历程
全球在研药物管线
据ASCGT数据，全球3633项CGT临床试验中，2024项为基因治疗管线，包括CAR-T疗法在内的基因编辑，占比为55%； 803项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线，占比为22%。
中国在研药物管线
中国CGT药物临床在研管线700余项，除上市5款外，申请上市的2项，I期临床259项，II期临床233项，III期临床20项，批准临床26项，申请临床52项。
全球及国内CGT市场规模预测
数据来源于：弗若斯特沙利文咨询（中国）
国内市场在2016-2020年期间，年复合增长率为12.2%，2020年市场规模为2380万元，虽然中国市场起步较晚，但预计在政策推动、医学技术进步、患者人数增加等多重因素影响下，2025年有望激增到178.85亿元，该赛道具有极大的潜力。
各国CGT监管政策
美国
美国是基因细胞治疗领域的先驱，监管体系完整且更为保守、谨慎。2017年FDA才批准首款基因治疗产品，比欧盟晚了5年。早于1984年，美国即提出对CGT行业进行监管，由NIH和FDA开展双监管。自1999年发生杰西死亡事故后，美国加强行业监管，FDA和NIH先后颁布多项CGT行业监管法令。2018年为了推动行业发展，FDA重启发布3份针对特定疾病（血友病、视网膜病、罕见病）的开发新指南，并更新了3个现有指南，以解决与基因细胞疗法相关的生产问题。
欧盟
欧盟是由欧盟药物管理局（European MedicinesAgency，EMA）对CGT按照人用药品进行管理。将基因治疗、细胞治疗产品和组织工程产品定义为先进医疗产品（Advanced Therapy Medicinal Produces，ATMP），对基因细胞治疗按照药品申报，由EMA下设的ATMP委员会审评，审评意见提交人用药品委员会CHMP（Committee for Medicinal Products for Human Use）作出最后决议，最终由EMA批准。至今，欧盟已颁布了多项与安全性监管相关的指导原则。
中国
中国在CGT领域的基础研究和临床试验方面开展相对较早，监管政策法规相对滞后，内容较简单。对相关研究开发的多个环节所涉及的具体问题没有详细说明和规定，法规约束性不强，审批相对宽松。2018年，受 “世界首例基因编辑婴儿事件”影响，我国开始加强生物安全、基因技术和生物医学等领域的立法。2019年颁布《生物安全法》、《中华人民共和国人类资源遗传管理条例》，2020将基因编辑、克隆人类胚胎植入人体或动物体内的行为列入刑法，“情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金”2021年施行的《民法典》也明确表明 “从事与人体基因、人体胚胎等有关的医学和科研活动，应当遵守法律、行政法规和国家有关规定，不得危害人体健康，不得违背伦理道德，不得损害公共利益。”从监管层面明显趋严及更加规范。
