截至美东时间2023年12月27日，美国 FDA 药物评价与研究中心 (CDER) 批准了 56 种新疗法。这比 2022 年 CDER 批准的 37 种药物增加了约 51%，这是自 2016 年以来该中心批准的新药数量最少的年度。

FDA 每年批准数百种新药。其中一些是机制靶点首创药物，也有一些是在已知成熟机制靶点领域推出新的细分药物/疗法。然而更多的是仿制药或生物仿制药，以推动社会医疗负担的降低。每一种新药都值得受到关注，但由于药物预期影响的差异，在这里，我们将回顾 2023 年FDA批准的最有影响力九种药物/疫苗。特别提示，这并不是一份详尽的清单，它仅反映了该年度12 月 27 日之前批准的产品。

Paxlovid（奈玛特韦/利托那韦）是一种抗病毒药物，适用于患有严重疾病高风险的轻度至中度 COVID-19 患者。它最初于 2021 年底获得紧急使用授权。经过全球超过 1100 万个疗程使用后，它于 2023 年 5 月获得了 FDA 的正式批准。美国国立卫生研究院 (NIH) 建议将 Paxlovid 作为非住院成人和 12 岁及以上青少年的首选治疗方案，它比 Veklury（瑞德西韦）和 Lagevrio（莫诺拉韦）等同类药物更受青睐。

呼吸道合胞病毒 (RSV) 通常会引起普通感冒的症状。但对于某些人——尤其是婴儿和老年人——RSV可能特别危险。在 RSV 并发症发生之前预防是理想的选择。2023 年，FDA 批准了三种可以预防这种呼吸道病毒引起的疾病的新产品。此前，唯一的 RSV 预防选择是针对某些婴儿的药物 Synagis（帕利珠单抗）。

• Arexvy (RSVPreF3，GSK)：这是 FDA 批准的第一种 RSV 疫苗。60 岁及以上的成年人可以在 RSV 季节来临前接种一剂。

• Abrysvo (RSVpreF，Pfizer)：这种 RSV 疫苗在 Arexvy 几个月后获得批准。60 岁及以上的成年人和某些孕妇可以在RSV 季节来临前接种一剂。

• Beyfortus（nirsevimab，Sanofi）：这种单克隆抗体疫苗可降低 RSV 相关住院和就诊的风险。建议所有 8 个月以下的婴儿和部分 19 个月以下的幼儿接种。

Opill（炔诺孕酮）是美国第一个OTC避孕药。FDA 于 2023 年 7 月批准了它，并计划于 2024 年初上市。消费者可以通过药店、大型零售商、网店等处购买这种仅含孕激素的药物。Opil 的独特之处在于其便利性。许多美国人很难获得处方避孕药。事实上，美国一项研究发现多达 33% 的女性在尝试节育时遇到障碍， Opil有能力显着满足这方面需求。

高达 20% 的美国女性会经历产后抑郁症 (PPD)，即产后不久就会出现一段明显的抑郁症。如果不及时治疗，可能会对孩子和母亲造成长期伤害。Zurzuvae（祖拉诺酮）是治疗PPD有显着进步。这种速效抗抑郁药于 2023 年 8 月获得 FDA 批准。它可以在短短 3 天内开始显着改善 PPD 症状。相比之下，传统的抗抑郁药可能需要数周时间才能发挥作用。注射类PPD药物需要在正规医疗机构进行超过60小时的静脉给药治疗，这对许多患者来说是一个难题。在产后抑郁症方面，Zurzuvae 将彻底改变该治疗领域的市场格局。

大多数阿尔茨海默病药物可以对思维、判断和记忆产生积极影响。但他们不一定解决这种症状背后的病因。Leqembi（仑卡奈单抗）是阿尔茨海默病疗法的新进展。这是第一种经过临床支持的阿尔茨海默氏症药物，针对该疾病的根本原因。与安慰剂（不注射任何药物）相比，Leqembi 在 1.5 年期间将痴呆症状的严重程度平均降低了 27%。此类数据促成 Leqembi 在 2023 年 7 月获得 FDA 全面批准。通过在阿尔茨海默病的早期阶段减缓疾病的进展，人们可能有更多的时间更充分地参与日常生活并独立生活。这意味着一个人有更多时间安全驾驶、准确处理家庭财务以及参与爱好和兴趣。

对抗阿片类药物滥用纳洛酮非常有效，它可以逆转阿片类药物过量，挽救生命。纳洛酮以前只能通过药剂师或医疗保健机构获得，这对很多人来说都是一个障碍。现在，随着 FDA 批准第一个非处方纳洛酮产品，它变得更加容易获得。两种纳洛酮鼻喷雾剂于 2023 年 3 月（NARCAN）和 2023 年 7 月（RiVive）先后获得批准。人们现在将其视为一种非处方产品，就像布洛芬、止咳药或任何其他他们可以购买的产品一样，这确实有助于消除对阿片成瘾群体的恐惧，使他们更方便获得逆转阿片类药物以应对危机情况。

Zepbound（替泽帕肽）是一种控制体重的新的长期选择，可以帮助患者减少食量并延长饱腹感，仅需每周注射1次。与II型糖尿病治疗药物 Mounjaro 具有相同的活性成分。Zepbound 的有效性使其脱颖而出。在临床研究中，它帮助人们在 72 周（16.5 个月）后平均减重 34 磅至 48 磅。大约三分之一使用高剂量的受试者体重减轻了25%。Zepbound 从同类药物中脱颖而出，不仅因为它的减肥效果，还因为患者对它的耐受性高，接受Zepbound治疗的患者表示，他们在饮食方面感到‘轻松’，不再感觉陷入热量减少、饥饿感增加和体重反弹的循环中。不过，Zepbound 并不适合所有人。它被批准用于被认为肥胖的成年人（BMI 为 30 或更高）。它还被批准用于被认为超重（BMI 为 27 或更高）和患有其他与体重相关的健康状况（例如 2 型糖尿病、高血压或高胆固醇）的成年人。

Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）是第一种针对患有严重甲型血友病（一种遗传性出血性疾病）的成年人的基因疗法。严重甲型血友病会导致不受控制的长期出血，减少这些出血的频率和严重程度是每个患有这种疾病的人的首要任务。一次性剂量可将人们每年的出血次数减少 50% 以上，它还可以显着减少对其他维持药物的需求。尽管被称为史上最贵药(每支约合人民币1448万元)，但一些分析表明 Roctavian 比 Hemlibra（艾美赛珠单抗）等竞争对手药物更具成本效益。

镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病。这是一种痛苦且昂贵的疾病，通常需要频繁输血和日常维持药物。2023 年 12 月，FDA 批准了前两种 SCD 基因疗法。它们被设计为单剂量输注，可帮助患有 SCD 的成人和 12 岁及以上儿童随着时间的推移避免疼痛危机和健康并发症。Casgevy——也称为 exagamglogene autotemcel（或简称“exa-cel”）。除了它对 SCD 的潜在治疗益处外，它的作用机制也值得注意。Casgevy 是 FDA 批准的第一个使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的药物。这种创新药物可以靶向关闭导致 SCD 的遗传基因。Lyfgenia 是 FDA批准的另一种基因疗法。这种新的、有前途的基因疗法使用更传统的基因编辑技术来帮助消除疼痛危机，预计将于 2024 年初上市。