根据联合国《儿童权利公约》，儿童系指18岁以下的任何人。而我国儿童概念通常是指0~14岁的人群。2021年全球0-14岁人群共19.85亿人，占全球总人口比例为25.33%。2021年中国0-14岁人数为2.47亿人，占中国总人口的17.50%。

根据米内网数据，2019年我国儿童药市场规模达到872亿元，2020年受新冠疫情影响规模下降至700亿元，同期我国药品总规模约1.64万亿元，儿童药占比仅4%左右，与儿童群体占总人口比例相比明显偏低。随着新冠疫情影响减弱，我国儿童药市场将重回增长趋势，今后市场规模在千亿左右。

图 1        2012-2020年中国儿童药市场规模及增速

虽然近年来新生儿数量有所下降，但2011-2019年我国综合医院儿科就诊人次保持持续增长，随着国家对儿童健康的关注度提升，社会和家庭规范用药意识增强，我国儿童药需求将持续释放。根据卫健委数据，0-14岁儿童两周患病率与就诊率均有所上升，从而带动儿童药需求持续提升。其中0-4岁儿童两周患病率由2008年的17.4‰提升至2018年的22‰；5-14岁儿童两周患病率由2008年的7.7‰提升至2018年的13.1‰。0-4岁儿童两周就诊率由2008年的24.8‰提升至2018年的24.9‰；5-14岁儿童两周就诊率由2008年的9.1‰提升至2018年的11.9‰。

图 2     2011-2019年我国综合医院儿科就诊人次与增速

2011年开始，我国开始明确鼓励儿童专用药研发生产，完善儿童用药目录。近几年，儿童药在审评审批、基药目录、医保目录等方面均获得政策支持。

2019年全国人大通过了新版《药品管理法》，明确鼓励儿童用药的研发和创新，对儿童用药予以优先审评审批。药品上市许可申请的审评时限一般为200个工作日，与完整的申报路径相比，优先审评审批程序的审评时限缩短至130个工作日。

图 3   2016-2021年纳入优先审评审批的儿童药品种和获批品种

图4   优先审评审批的儿童药品种治疗领域构成

2022年国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中提出，国家鼓励儿童用药的研发生产与创新，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，在此期间不再批准相同品种上市。

儿童药为历年医保目录调整优先考虑领域。2022年国家医保局正式公布了《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜，并取消了2017年1月1日后获批的限制。

新版基药目录新增“儿童药品”。2021年11月《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，在基药范围内首次新增“儿童药品”目录。2021年WHO发布第八版《儿童基本药物标准清单》中，收集了29个分类，接近350种品种，而我国2018版基药目录中，儿童用药仅22种，空间潜力巨大。